Bondovka v ordinacích
Od roku 2013 je cílem léčby dosažení hodnot LDL cholesterolu do 2,5 mmol, u nemocných po infarktu nebo mrtvici pak ještě méně, 1,8 mmol/l. U části pacientů, řekněme “běžných”, se daří těchto hodnot dosahovat pomocí dostatečných dávek statinů, léků na vysoký LDL cholesterol. Pokud to nestačí, je možné statin kombinovat s ezetimibem, dalším chytrým lékem, který brání vstřebávání cholesterolu ve střevě.
Jak už ale bylo řečeno, existují nemocní, u nichž není situace tak jednoduchá, a to z různých důvodů. Například mají dědičně podmíněný extrémně vysoký cholesterol (ten může dosahovat závratných hodnot i více než 10mmol/l), nebo špatně snášejí léčbu statiny a potřebují proto jiné léky.
„Každý, kdo léčí vysoký cholesterol, ví, že dostat pacienta se vstupní hodnotou LDL cholesterolu 9 mmol/l na hodnotu 1,8 mmol/l je takřka nemožné,“ vysvětluje doc. MUDr. Michal Vrablík, Ph.D. z 3. interní kliniky 1. LF UK a VFN v Praze.
Pro tyto pacienty by mohly být řešením léky, kterým se říká inhibitory PCSK9. Tyto léky představují v boji proti LDL cholesterolu zatím zbraň nejtěžšího kalibru. Jinak řečeno, dokážou v některých případech snížit hladiny LDL cholesterolu až násobně více ve srovnání se statiny samotnými. Současně jsou ale pro pacienta bezpečné a nezatěžují jej závažnějšími vedlejšími účinky. Další výhodou je, že je lze kombinovat se statiny i dalšími léky na cholesterol a dosáhnout tak ještě výraznějšího účinku.
Mnoho z vás na tomto místě možná namítne: “Hm, to je sice skvělé, ale je takhle dramatické snižování LDL cholesterolu pro pacienty bezpečné? A má nějaký význam mít hodnoty pořád nižší a nižší?” Odpověď naštěstí známe: velká a kvalitně provedená studie IMPROVE-IT v roce 2014 potvrdila, že bezpečné jsou i hodnoty LDL cholesterolu pod doporučovaných 1,8 mmol/l, a hlavně prokázala, že “čím níže, tím lépe” - tedy že čím více snížíme LDL cholesterol, tím více snížíme riziko infarktů a mrtvic.
“V praxi byly navíc detailně popsány osoby, které díky vrozené mutaci žily a zcela bez problémů s extrémně nízkými hladinami LDL cholesterolu. Například 32letá žena z Dallasu, která má LDL cholesterol 0,36 mmol/l a přitom je naprosto zdravá, sportuje, vystudovala vysokou školu a má dvě zdravé děti,” popisuje doc. Vrablík. a dodává, že je možné, že LDL cholesterol je něco jako toxická zplodina metabolismu, u které platí, že čím nižší je její hodnota, tím lépe na tom pacient je.
Od objevu PCSK9 k novým lékům za rekordní čas
Za novými léky, inhibitory PCSK9, kterým se také říká monoklonální protilátky, stojí objev proteinu PCSK9 (jeho plný název raději ani nechtějte slyšet) a jeho mutací. Ty byly vědci popsány teprve v roce 2003 a publikovány v časopise Nature Genetics. Možná nikoho v tu dobu nenapadlo, že už v roce 2015 budou pro léčbu pacientů schváleny léky založené na tomto objevu. O co jde? PCSK9 je v organismu v zásadě zodpovědný za hospodaření s takzvanými LDL receptory, které číhají na povrchu jaterních buněk na molekuly LDL cholesterolu, zachytí je a vtáhnou do buňky, kde jsou rozloženy. LDL receptor se po tomto úkonu vrací zpět na lov na povrch buňky. Svou práci může LDL receptor zopakovat průměrně 150x, pak zanikne. Jeho fungování může ale předčasně překazit právě PCSK9: pokud se na LDL receptor naváže, způsobí jeho řízený rozklad v jaterní buňce. Výsledkem je, že LDL cholesterol je méně vychytáván a může vesele řádit v cévách a poškozovat je. Řešení tohoto problému se logicky nabízí: zabránit proteinu PCSK9 v jeho destruktivním poslání. Vědci poměrně rychle našli účinný způsob, jak to udělat a výsledkem jsou zmíněné inhibitory PCSK9. Všechny doposud ukončené studie s těmito látkami přinášejí prakticky jenom dobré zprávy; nicméně pro zcela spolehlivé ověření probíhá řada dalších. Již loni byly schváleny pro léčebné využití dva zástupci této skupiny léků, evolokumab a alirokumab a brzy přibude i třetí (bococizumab). Léky se podávají speciálním aplikačním perem jako podkožní injekce jednou za 14 dní ev. jednou za měsíc a dosud léčení pacienti z klinických studií si tento způsob podání pochvalují.
V České republice oba nové léky zatím čekají na schválení úhrad zdravotními pojišťovnami (jejich hlavním “vedlejším účinkem” je totiž vysoká cena) a odborníci také s regulátory řeší otázku, kteří lékaři - specialisté budou moci léky předepisovat a kterým pacientům. Cílem je, aby tuto dosud nejúčinnější léčbu dostali ti nemocní, kteří z ní budou mít největší prospěch: tedy především ti, kteří jsou vážně nemocní a dosavadní dostupná léčba u nich selhává.
